新華社倫敦５月８日電? ５月８日是“世界地中海貧血日”。歐洲日前首次批準(zhǔn)利用基因編輯技術(shù)試驗(yàn)治療β型地中海貧血，這種遺傳性血液疾病也因此成為歐洲第一種利用基因編輯技術(shù)治療的人類疾病。
這項(xiàng)試驗(yàn)將由總部位于瑞士的ＣＲＩＳＰＲ治療公司實(shí)施。據(jù)該公司網(wǎng)站介紹，研究人員將提取患者的一些干細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室對(duì)干細(xì)胞的基因突變區(qū)域進(jìn)行修復(fù)，被編輯過(guò)的干細(xì)胞隨后被移植回患者體內(nèi)，幫助患者產(chǎn)生健康的血紅蛋白。按計(jì)劃，臨床試驗(yàn)將在２０１８年年內(nèi)完成。
研究小組負(fù)責(zé)人、英國(guó)弗朗西斯·克里克研究所的羅賓洛·弗爾－巴奇教授表示，這將是基因治療技術(shù)的一個(gè)新起點(diǎn)。
β型地中海貧血患者體內(nèi)的血紅蛋白在嬰兒時(shí)期數(shù)量充足，長(zhǎng)大后則被抑制，而缺乏血紅蛋白將會(huì)引發(fā)骨質(zhì)疏松、貧血、生長(zhǎng)緩慢和呼吸不暢。造血干細(xì)胞移植是目前臨床上唯一能夠根治地中海貧血的方法，但找到相匹配的異體捐贈(zèng)者較難，而且所需費(fèi)用昂貴。患者往往只能靠不斷地輸血以維持生命。基因療法為患者提供了新的自體移植治療選擇。
２０１５年，中國(guó)中山大學(xué)科學(xué)家黃軍就利用基因編輯技術(shù)修改人類胚胎中可能導(dǎo)致β型地中海貧血的基因。黃軍就因此被英國(guó)《自然》雜志列入當(dāng)年全球十大科技人物。２０１６年７月，廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院孫筱放團(tuán)隊(duì)在美國(guó)《生物化學(xué)雜志》上報(bào)告說(shuō)，他們成功利用基因編輯技術(shù)修復(fù)β型地中海貧血缺陷基因，研究中３０多例小鼠移植實(shí)驗(yàn)全部獲得成功。
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